ISSN: 0377-9777 / e-ISSN: 1308-2523
Gene Therapy and Biosafety [Turk Hij Den Biyol Derg]
Turk Hij Den Biyol Derg. 2007; 64(1): 35-50

Gene Therapy and Biosafety

Ayşen Günel Özcan
Kırıkkale Üniversitesi Tıp Fakültesi Tıbbi Biyoloji Ve Genetik Abd Tıbbi Biyoloji Ve Genetik Abd Kırıkkale

Gene therapy can be described as the approach to change gene expression of an individual to treat a disease. According to the annual gene therapy records in 2006, hard work of both academic and industrial laboratories resulted 1273 gene therapy clinical protocols that have been approved by ethical commitees. İn spite of ali these attempts there is only one licence so far and that has recently been given by China for the routine use of head and neck cancer treatment. A majör obstacle to the successful application of gene therapy trials is not a insufficient amount of therapeutic genes, but the lack of nontodc gene delivery systems. A variety of viral and non-viral systems are used for gene therapy and each system owns its specific advantages and disadvantages. İn the current status, the most effective gene delivery tools are viruses because of their natural ability to transfer genes to target cells. Gene therapy is being developed for a range of diseases including inherited monogenic disorders and cardiovascular diseases, but this approach has been most evident for cancer. İn order that gene therapy can be used in clinical practice, delivery of therapeutic genes to cells at efficient doses, gene-targetting to the disease cells and tight-control of the delivered genes should be improved, by another means, biosafety problems needs to be solved. İn this revievv, vector systems used in gene therapy will be explained and evaluation criterias for their biosafety will be discussed.

Keywords: Gene therapy, biosafety, viralvectors, non-viral vectors

Gen Tedavisi Ve Biyogüvenlik

Ayşen Günel Özcan
Kırıkkale Üniversitesi Tıp Fakültesi Tıbbi Biyoloji Ve Genetik Abd Tıbbi Biyoloji Ve Genetik Abd Kırıkkale

Gen tedavisi hastalıkları tedavi etmek veya önlemek amacıyla bir kişinin genlerinin ekspresyonunun değiştirilmesi olarak tanımlanabilir. Akademik ve ticari laboratuarların zorlu çalışmaları ile 2006 yılı verilerine göre 1273 gen tedavisi klinik deneme protokolü etik çevrelerce onaylanmıştır. Ancak henüz sadece bas-boyun kanserleri için geliştirilen bir gen tedavisi ürünü rutin kullanım için Çin'de lisans alabilmiştir. Gen tedavisi denemelerindeki başarısızlıklar terapötik genlerin yetersizliğinden kaynaklanmamaktadır. Başarılı gen tedavisinin önündeki en önemli engel toksik olmayan gen aktarım sistemlerinin olmayışıdır. Gen tedavisinde viral ve viral olmayan çeşitli vektör sistemleri kullanılmaktadır ve her biri kendine özgü avantaj ve dezavantajlara sahiptir. Günümüzde en etkili gen aktarım araçları, genlerini hedef hücreye aktarma özellikleri nedeniyle, virüslerdir. Gen tedavisi kalıtsal tek gen hastalıkları ve kardiyovasküler hastalıkları da içine alan bir dizi hastalığın tedavisi amacıyla gelistirilmekteyse de özellikle kanser tedavisi daha öne çıkmaktadır. Gen tedavisinin pratikte yaygın uygulama alanı bulabilmesi tedavi genlerinin hücrelere yeterli dozlarda aktarılabilmesine, genin hastalıklı hücreleri hedefleyebilmesine ve aktarılan yeni genlerin vücut tarafından sıkı kontrol altında tutulabilme yollarının geliştirilmesine ve dolayısıyla da biyogüvenlik problemlerinin asılmasına bağlıdır. Bu derlemede gen tedavisinde kullanılan vektör sistemleri anlatılacak ve biyogüvenirlik acısından değerlendirme kriterleri tartışılacaktır.

Anahtar Kelimeler: Gen tedavisi, biyogüvenlik, viral vektörler, non-viral vektörler

Ayşen Günel Özcan. Gene Therapy and Biosafety. Turk Hij Den Biyol Derg. 2007; 64(1): 35-50

Corresponding Author: Ayşen Günel Özcan
Manuscript Language: Turkish
LookUs & Online Makale